FDA 颁予腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，美国 FDA 授予 Pexidartinib 开创性病人制剂名额，主要用途切除将与新功能受限或危重症潜在转好无关的腱鞘纤恶性肿瘤（TGCT）病人。TGCT 是一种罕见的、多半非前列腺癌的，它负面影响滑膜线脊椎、滑囊及腱鞘，所致肿大、疼痛、笨拙及受负面影响脊椎或四肢运动能力增大。

将近，每年每 100 万人而会发生 11 例腱鞘纤恶性肿瘤病例。病征多半在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘纤恶性肿瘤的各种类型，异性恋发生这种的可能性是男性的两倍。现阶段，尚无获颁 FDA 批准的系统性病人制剂主要用途腱鞘纤恶性肿瘤的病人。

移植手术是现阶段腱鞘纤恶性肿瘤的主要病人作法

「移植手术是腱鞘纤恶性肿瘤的主要病人作法，但对于发散形式的该癌症病征，更难以切除，并且有较高的复发率，所致多种复杂的移植手术，甚至使一些病征截肢，」第一三共可执行副总裁兼全球开发首席、医学博士、哲学博士 Ghazzi 称。

「我们很生气 FDA 意识到腱鞘纤恶性肿瘤未满足的病人需要，我们期望与 FDA 积极支持，加快这种主要用途腱鞘纤恶性肿瘤病征的潜在非移植手术病人制剂的开发。」开创性病人制剂名额的授予基于一项 1 期学术研究扩展队列的结果，该学术研究旨在评价 Pexidartinib 的耐用性与有效性。

「在我们正在进行时的 1 期学术研究里所辨别到的响应提供了初步的概念验证，即在一些腱鞘纤恶性肿瘤病征里，使用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 有可能安全、有效地增大负担，为推进该制剂直接进入 3 期乳腺癌提供了证据，」 Plexxikon 首席总裁兼、哲学博士 Bollag 称。

「在我们致力于开发尽可能解决罕见癌症如腱鞘纤恶性肿瘤未满足医疗需要的新型载体病人制剂里，这次的开创性病人制剂名额都是了另一个重要的创举。」Pexidartinib 的一项 3 期学术研究 ENLIVEN 现阶段正在招募有症状，且移植手术切除将与新功能受限或危重症潜在转好无关的腱鞘纤恶性肿瘤病征。

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总编： 冯志华